南报网讯（记者 查金忠）一项研究表明，由南京“独角兽”企业传奇生物研发的针对难治多发性骨髓瘤的CAR-T免疫细胞疗法，总反应率达88.2%，mimk-009患者总体率达到了63.5%。这项由国家医学中心（上海）、南京传奇生物、上海长征医院和江苏省人民医院等单位联合进行的研究，16日登上了国际综合性权威学术期刊《美国科学院院刊》（PNAS）。 PNAS是美国国家科学院的院刊，在SCI综合科学类权威刊物中排名第三位，仅次于《自然》和《科学》，国际声誉极高。 CAR-T，即“嵌合抗原受体T细胞免疫疗法”，是目前较为前沿的恶性肿瘤治疗方式之一。CAR-T分为“CAR”和“T”两部分。“T”就是人体免疫T细胞，用来身体里的“坏东西”；而“CAR”相当于人工在T细胞中加装的“识别外挂”，使T细胞能够精准地识别癌细胞，从而避免化疗等疗法“滥杀”的缺点。 由传奇生物研发的针对难治多发性骨髓瘤的CAR-T疗法，产品代号为“LCAR-B38M”，目前在全球所有研发者中进度最为超前。本次登上《美国科学院院刊》的研究，就是针对该产品的探索性Ⅰ期临床试验，参与研究的医学中心包括国家医学研究中心（上海）、上海长征医院、江苏省人民医院等重量级医学单位。结果表明，接受治疗的17例患者中，总反应率达88.2%；至随访节点，17例患者的中位随访时间为417天，总体率为63.5%。 研究发现，有两例患者出现了骨髓正常造血, 血浆免疫球蛋白由单克隆恶性增生转变为多克隆正常蛋白，提示免疫功能恢复正常。“研究结果显示，CAR-T细胞对复发难治性骨髓瘤有显著疗效，有望成为治愈骨髓瘤的治疗新策略，可考虑应用在高危骨髓瘤患者的更早期治疗阶段。”上海交大医学院附属瑞金医院血液科副主任糜坚青说。这一研究结果显示该产品优于世界其他同类产品，“中国创造”的生物治疗产品已站上世界舞台，将成为引领该领域发展的新动能。 中国工程院院士、国家医学研究中心（上海）主任陈赛娟说，Ⅱ期临床试验已在她本人的牵头下进行，除参与Ⅰ期试验的医院外，华西医院、北大三院等国内医院也将加入。上月23日，第一例受试者已在上海瑞金医院接受CAR-T细胞回输，目前病人已经出院。Ⅱ期试验患者招募阶段将持续到明年3月，预计明年7-10月完成实验结果分析。“希望早日上市，广大患者。” 传奇生物首席科学官范晓虎说，2014年传奇生物刚成立时，只有20多名研发人员。如今，研发人员已经达到300多人，成为世界上最大的CAR-T疗法研发公司。公司与世界最大药企强生达成战略合作，共同开发和分享这一全球最先进疗法，其中在美国市场，双方对半分享；在大中华区，传奇将占有该疗法权益的70%。除了难治多发性骨髓瘤外，公司还布局研发其他多种晚期癌症，力争用创新性治疗技术为人类攻克癌症贡献力量。 |